تعليقات

العلاج الجيني


بواسطة العلاج الجيني هو المقصود نقل المواد الوراثية لغرض منع أو علاج أي مرض.

في حالة الاضطرابات الوراثية التي يكون فيها الجين معيبًا أو غائبًا ، يتكون العلاج الجيني من نقل الصيغة الوظيفية للجين إلى الكائن الحامل للأمراض من أجل إصلاح الخلل. هذه فكرة بسيطة للغاية ، ولكن كما سنرى أن إدراكها العملي يمثل عقبات عديدة.

الخطوة الأولى: عزل الجينات.

ل جينة هو جزء من الحمض النووي الذي يحتوي على المعلومات اللازمة ل توليف البروتين. لنقل الجين هو نقل قطعة معينة من الحمض النووي. لذلك ، من الضروري أولاً وقبل كل شيء أن يكون هناك "القطعة الصحيحة" في متناول اليد.

الأمراض الوراثية المعروفة حوالي 5000 ، كل سبب بسبب تغير وراثي مختلف. الخطوة الأولى في العلاج الجيني هي تحديد الجين المسؤول عن المرض. بعد ذلك ، من خلال تقنيات البيولوجيا الجزيئية ، يمكن الحصول على قطعة من الحمض النووي تحتوي على هذا الجين. وتسمى هذه الخطوة الأولى عزل الجينات أو الاستنساخ.

أي مرض هو مرشح للعلاج الجيني طالما يتم عزل الجينات للنقل. بفضل تقدم البيولوجيا الجزيئية ، هذه الخطوة الأولى هي بسيطة نسبيا مقارنة ببضع سنوات مضت. كان من الممكن عزل العديد من الجينات المسببة للأمراض الوراثية وإذا تم اكتشاف جينات أخرى كل أسبوع.

رؤية المزيد عن هذا في الاستنساخ!

في الجسم الحي أو في الجسم الحي السابقين؟

توضح هذه الشروط ما هو الغرض من نقل الجينات. إجراءات العلاج الجيني في الجسم الحي تتكون من نقل الحمض النووي مباشرة إلى خلايا المريض أو الأنسجة.
في الإجراءات السابقين فيفو، يتم نقل الحمض النووي لأول مرة إلى الخلايا المعزولة من كائن حي ، نمت سابقا في المختبر. وبالتالي يتم تعديل الخلايا المعزولة ويمكن إدخالها إلى المريض. هذه الطريقة غير مباشرة وتستغرق وقتًا طويلاً ، ولكنها توفر ميزة تحسين كفاءة النقل والقدرة على تحديد وتوسيع الخلايا المعدلة قبل إعادة تقديمها.

إجراءات نقل الحمض النووي في الجسم الحي أو في السابقين فيفو لديهم نفس الغرض: يجب نقل الجين إلى الخلايا ، وبمجرد إدخاله عليه أن يتحمل وقتًا طويلاً. في هذا الوقت ، يتعين على الجين إنتاج كميات كبيرة من البروتين لإصلاح الخلل الجيني. يمكن تلخيص هذه الخصائص في مفهوم واحد: يجب أن يعبر الجين الأجنبي عن نفسه بشكل فعال في الكائن الحي المضيف.

أبسط نظام سيكون بالطبع حقن الحمض النووي مباشرة في خلايا أو أنسجة الكائن الحي للعلاج. في الممارسة العملية ، هذا النظام غير فعال للغاية: الحمض النووي العاري ليس له أي تأثير على الخلايا. بالإضافة إلى ذلك ، تتطلب هذه المحاولة الحقن في خلية واحدة أو مجموعات خلايا المريض.
لهذا السبب ، فإن جميع التقنيات الحالية تقريبا لنقل المواد الجينية تنطوي على استخدام ناقلاتلنقل الحمض النووي للخلايا المضيفة.